基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。
早期的基因工程技术只能将外源或内源遗传物质随机插入宿主基因组,基因编辑则能定点编辑想要编辑的基因。
基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶,也称“分子剪刀”,在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB),诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复DSB,因为这个修复过程容易出错,从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。
基因编辑以其能够高效率地进行定点基因组编辑,在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。
什么是基因编辑
又称基因组编辑(genome edting)或基因组工程(genome engineering)
是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程,是近年生命科学领域最热门的研究领域之一。
基因编辑技术在干细胞、免疫细胞、基因筛查等生命科学基础研究领域的拓展应用,已成为一项重要基础性工具。同时,基因编辑技术在疾病基因治疗中探索发展,为遗传病、肿瘤、眼科疾病等多种重大疾病的治疗提供了新的治疗路径。